📄 Quick Note¶

摘要概述¶

本综述系统梳理了将治疗性物质（尤其是基因治疗材料）靶向递送至心脏所需克服的多重屏障，包括解剖可达性、血流机械力、内皮屏障、细胞屏障与免疫反应。作者对比了裸核酸、非病毒载体（脂质/聚合物纳米颗粒、水凝胶）与病毒载体（腺病毒、AAV）的转导效率、表达时长与免疫原性差异，指出 AAV（尤其 AAV9）凭借低免疫原性、长效 episome 表达与心肌嗜性已成为心脏基因递送的首选工具。综述进一步介绍了细胞外囊泡（EVs/exosomes）作为可携带蛋白与遗传物质、并可被生物工程化赋予免疫逃逸与心肌靶向特性的新兴载体，以及多种递送途径（经冠状动脉、静脉、心外膜下注射等）的临床转化现状。尽管 AAV 基因治疗在其他器官已获批上市，心脏基因治疗临床试验（如 CUPID）因心脏摄取效率低而未达主要终点，作者强调理解人体内心脏摄取的调控因素是推动临床转化的关键。

关键图表¶

待精读时补充。

与我的关联¶

该文对心脏靶向递送屏障与载体特性的系统归纳，可作为理解心血管疾病基因治疗现状与瓶颈的参考框架，其中关于 AAV 嗜性、EVs 工程化与递送途径的讨论为心血管转化研究提供了方法论线索。